لغو محدودیت‌های بالینی ژن درمانی فایزر

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما، به نقل از مرکز توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی، فایزر گفت: نخستین سایت‌های خود را در ایالات متحده برای انجام کارآزمایی بالینی جهانی فاز III باز میکند که فوردادیستروژن movaparvovec (PF-۰۶۹۳۹۹۲۶) خود را در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ارزیابی میکند، پس از اینکه FDA محدودیت‌های بالینی را برای برنامه تحقیقاتی داروی جدید این شرکت (IND) لغو کرد. این محدودیت‌ها در دسامبر ۲۰۲۱ پس از مرگ یک بیمار در مطالعه فاز Ib بر روی داوطلبین ژن درمانی مینی دیستروفین، اعمال شد.

کارآزمایی جهانی فاز III CIFFREO (NCT۰۴۲۸۱۴۸۵)، طراحی شده برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی fordadistrogene movaparvovec در پسران مبتلا به DMD، در ۱۱ کشور در حال انجام است. این مطالعه در آگوست ۲۰۲۱ پس از سه عوارض جانبی شدید ضعف عضلانی، که دو مورد از آن‌ها شامل میوکاردیت (التهاب بافت قلب) بود، متوقف گردید. کارآزمایی در نوامبر پس از اصلاح پروتکل از سر گرفته شد.

تا به امروز، سازمان‌های نظارتی بلژیک، کانادا، اسپانیا، تایوان و بریتانیا شروع مجدد فاز سوم آزمایشی را تایید کرده اند و بررسی‌های جهانی همچنان ادامه دارد. Pfizer پیش بینی می‌کند که تقریباً تمام سایت‌های CIFFREO تا پایان ژوئن باز خواهند شد.

برندا کوپرستون، مدیر ارشد توسعه بیماری‌های نادر، توسعه محصول جهانی فایزر، در بیانیه‌ای گفت: «Pfizer از پیشرفت CIFFREO خرسند است و در سریعترین زمان ممکن برای فعال کردن سایت‌های آزمایشی با تأیید قوانین محلی و اخلاقی کار می‌کند.»

سهام فایزر در معاملات امروز نزدیک به ۲ درصد افزایش یافت و به ۵۰.۵۵ دلار از قیمت بسته دیروز ۴۹.۷۴ دلار رسید.